Η Αμερικανική Διεύθυνση Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για κληρονομική απώλεια ακοής, μια εφάπαξ θεραπεία που αποδείχθηκε καθοριστική για έναν μικρό αριθμό παιδιών που γεννήθηκαν χωρίς ακοή. Η θεραπεία αφορά μια σπάνια πάθηση που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο OTOF και επηρεάζει περίπου 50 νεογνά ετησίως στις United States. Τα αποτελέσματα της θεραπείας είναι ιδιαίτερα εντυπωσιακά. Σε κλινική δοκιμή με 20 παιδιά, τα 16 παρουσίασαν βελτίωση
